Roche hat heute in einer Pressemitteilung erklärt, dass die Studie mit Risdiplam in Menschen mit Typ 2 und 3 SMA erfolgreich war, d.h. den primären Endpunkt der Studie erreicht hat.

Die Resultate dieser «Zulassungs»-Studie zeigten statistisch signifikante Verbesserungen in den motorischen Funktionen in der gesamten Studienpopulation mit Typ 2 oder 3 SMA im Vergleich zwischen den Teilnehmern der Studienpopulation und der Placebogruppe (diejenigen, die kein Medikament erhielten). Und es wurden keine behandlungsbezogenen Sicherheitsergebnisse, die zu Studienabbruch geführt hätten festgestellt.