Auch nach diesem Beitrag bleiben viele Fragen offen.

• Warum haben heute Erwachsene, die seit ihrer Kindheit mit SMA leben, immer noch keinen Zugang zu einer stabilisierenden Therapie?
• Was können Betroffene von einer Therapie erwarten?
• Warum sind Gentherapien Therapien und keine Heilung?
• Wie kann die Erwartungshaltung von Betroffenen besser „gemanagt“ werden?
• Welchen Einfluss haben hier Social Media, die hauptsächlich die Kinder zeigen, die optimal auf eine Behandlung ansprechen?
• Wie können auch wir als Patientenorganisationen dafür sorgen, dass Entscheidungen evidenz-basiert getroffen werden können und nicht basierend auf emotionalen Social Media Kommunikationen?
• Sollten Patientenorganisationen mehr Gewicht bei Diskussionen auf nationaler Ebene haben, wenn es darum geht, wie mit neuen Therapien umgegangen werden soll?
• Verzerren Crowd Funding Kampagnen die Wahrnehmung von SMA in der Öffentlichkeit?
• Welchen Einfluss haben Crowd Funding Kampagnen für Therapien? Auf Betroffene, auf das Gesundheitssystem?
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