Trophos entwickelte ein potentielles Medikament mit Olesoximen, jener Wirkstoff der in einer Phase III Studie vielversprechende Resultate zeigte, in dem damit behandelte SMA-Patienten ihre Muskelfunktionen weitgehend erhalten konnten.
Roche selber testet zur Zeit eine Behandlungsmethode mit sogenannten „small molecules„, die direkt den Splicing-Mechanismus der SMN2-RNA beeinflussen sollen, so dass schliesslich mehr funktionsfähiges SMN-Protein produziert wird.
Cytokinetics in Zusammenarbeit mit Astellas startet mit seinem Wirkstoff CK-2127107, einem Muskelaktivator, eine Phase II Studie in Patienten mit SMA.
Roche gibt ein weiteres Update zum Moonfish Versuch bekannt.
ng – Am 10. November 2017 organisierte die SMA Foundation ein Workshop zum Thema «SMA eine Krankheit, die den ganzen Körper betrifft?» […]
Die Wirksamkeitsstudie (Phase 2/3) von Trophos SA mit Olesoxime an SMA Patienten ist abgeschlossen. Olesoxime moduliert mitochondriale Poren mit neuroprotektiven und Nerven […]
