SMA Europe verantstaltete letztes Jahr (2012) einen Workshop in Rom, bei dem renommierte Wissenschaftler und Ärzte sich trafen, um die Herausforderungen bei der Entwicklung von klinischen Versuchsreihen zu diskutieren. Die Resultate dieses Treffens wurden nun publiziert.
Die Authoren schliessen ihren Bericht mit sieben Empfehlungen ab:
- Die Effektivität der Therapiesubstanzen muss in der Vorklinik an SMA Tiermodellen getestet werden.
- Es muss sichergestellt werden, dass sämtliche Phasen (I-III) einer Versuchsreihe durchlaufen werden könnten (Machbarkeit).
- Der Zulassungsprozess für Medikamente muss europaweit harmonisiert werden.
- Es müssen Standardisierungsmethoden entwickelt werden, die in Betracht ziehen, dass Patienten mit unterschiedlichen SOC (Standard of Care; Pflegestandards) in klinische Versuchsreihen aufgenommen werden.
- Das optimale therapeutische Zeitfenster für klinische Versuchsreihen muss identifiziert werden. Mögliche Optimierung: a) Einschreiben der Patienten so früh wie möglich, b) frühere Diagnosestellungen, c) Zeit für die Einschreibung selbst minimieren, d) Aufnahme von prä-symptomatischen Geschwistern.
- Bezüglich SMA Typ I Patienten wurde folgendes hervorgehoben: a) Verbesserung der Aufnahme dieser Patientengruppe in die nationalen und internationalen Register, b) Prüfen der SOC, c) Studien der „Natural History“ bei sehr jungen Patienten (postnatale Zeit); d) Entwicklung neuer Biomarker
- Biomarker: a) Entwickeln eines Systems zur Messung der Funktion der oberen Extremitäten bei nicht-gehfähigen Patienten, b) Prüfen der Muskelbiomarker (MUNE/CMAP, Muskel-MRI, EIM), c) Testen des Biomarker Panels der SMA Foundation
Hier der Verweis auf den Artikel (engl.):
Kayadjanian et al. 2013. SMA-EUROPE workshop report: opportunities and challenges in developing clinical trials for spinal muscular atrophy in Europe. Orphanet Journal of Rare Diseases, 8:44. doi:10.1186/1750-1172-8-44
